“Grazie alle attività del Centro Nazionale, è in corso il primo studio clinico in Europa su pazienti con leucemia linfoblastica acuta che sta dando risultati straordinari, già pubblicati su Nature Medicine. E sui tumori solidi pediatrici, abbiamo dimostrato che una quota significativa di pazienti può ottenere una regressione completa e duratura della malattia”. Lo ha detto Franco Locatelli direttore del Dipartimento di Oncoematologia e Terapie Cellulari e Geniche dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma e coordinatore Spoke 10 del Centro nazionale 3 al congresso del Centro per lo Sviluppo delle Terapie Geniche e dei Farmaci a RNA, in corso a Napoli.
00:00Le attività che sono state promosse dal Centro Nazionale 3 hanno indubitabilmente un grande respiro.
00:12Fu un'iniziativa voluta dall'allora Presidente del Consiglio, il Premier Mario Draghi, con il Ministro dell'Università della Ricerca del Tempo
00:23ed ha permesso di creare una sinergia tra tutte quelle istituzioni universitarie e di ricerca, oltre che con partner industriali
00:35che hanno deciso di investire nell'ambito delle terapie fondate, sull'impiego dell'RNA piuttosto che sull'impiego degli approcci di gene addition therapy
00:48per la cura di malattie ereditarie o attraverso l'approccio delle cellule CAR-T per la cura dei tumori e anche delle malattie autoimmuni.
00:59Cito come esempio paradigmatico dei risultati che sono stati ottenuti che attraverso questa iniziativa per la prima volta
01:08non solo in Italia ma in Europa c'è un clinical trial per i pazienti affetti da leucemia linfoblastica ACUTATI
01:18che sta dando dei risultati di straordinario interesse. I primi di essi sono stati pubblicati addirittura su Nature Medicine
01:28e anche per quel che pertiene l'ambito dei tumori solidi sempre a Bambin Gesù abbiamo dimostrato che una elevata porzione
01:39dei pazienti affetti dal tumore solido extracranico più frequente dell'età pediatrica può ottenere una remissione definitiva.
01:49Fatemi anche citare l'esempio paradigmatico dell'uso delle cellule CAR-T nelle malattie autoimmuni immediate
01:57da bilinfociti autoreattivi e grazie a una collaborazione con i colleghi di Teleton e dell'Istituto San Raffaele
02:07è oggi ormai prossima all'apertura un clinical trial sugli approcci di gene addition therapy
02:16anche per la cura della talassemia che è l'emoglobinopatia di gran lunga più frequente nel nostro paese.
