Malattie rare: ‘Biogenera’ di Enea progetta una cura innovativa

adnkronos

Nei laboratori ENEA, si coltiva la speranza con il progetto ‘Biogenera’, una piattaforma biotecnologica avanzata che consente di trattare la Glicogenosi di tipo III (GsdIII), una rara malattia metabolica ereditaria, ma che mira a curare anche altre patologie rare. Con il 5x1000 è possibile accelerare la ricerca e realizzare più velocemente una cura.

Transcript

00:00Nei laboratori Enea, l'Agenzia Nazionale per le Nuove Tecnologie, si coltiva la speranza

00:10per i pazienti affetti da una malattia rara. È il progetto Biogenera, una piattaforma tecnologica

00:16che ha come obiettivo di consentire il trattamento della glicogenosi di tipo 3.

00:20Il progetto nasce con l'obiettivo di sviluppare una terapia genica innovativa, non virale,

00:26per trattare malattie rare e in particolare la glicogenosi di tipo 3. Il nostro approccio è pensato

00:34per realizzare una terapia che sia sicura, mirata, accessibile e sostenibile.

00:41Attualmente le terapie geniche utilizzano soprattutto vettori virali, ma con il progetto Biogenera

00:46le cose possono cambiare. Il nostro scopo è quello di superare questo limite e realizzare

00:54delle nanoparticelle in grado di veicolare il materiale genetico all'interno delle cellule,

01:00riducendo in questo modo i rischi e rendendo la terapia più sicura e ripetibile nel tempo.

01:08Per la realizzazione del progetto occorrono 12 mesi. Con il contributo del 5x1000 si può

01:13accelerare la ricerca e realizzare più velocemente una cura.

01:17Il nostro sogno è che questa piattaforma biotecnologica possa diventare un modello replicabile

01:24e adattabile anche ad altre patologie genetiche con caratteristiche simili, quindi dando speranza

01:31a delle famiglie e pazienti che al momento non hanno alternative.

Category

Transcript

Recommended