00:00In vista della giornata internazionale dell'ipoparatiroidismo, che si celebra il primo giugno, si è svolto a Roma presso la Sala Perindelvaga di Palazzo Baldassini l'evento istituzionale promosso da Appi, Associazione Pazienti con Ipoparatiroidismo, con il contributo non condizionante di Ascendis Pharma.
00:21L'idea di supportare Appi nasce dalla mission di Ascendis, che è quella di sviluppare farmaci per malattie rare endocrinologiche, tra cui l'ipoparatiroidismo.
00:29L'ipoparatiroidismo è una malattia rara, cronica e altamente invalidante e la voce dei pazienti per far comprendere all'opinione pubblica e alle persone quanto male stanno e di quanto bisogno hanno di una nuova soluzione terapeutica per vivere meglio è fondamentale.
00:45Il loro lavoro è portare advocacy a loro stessi e noi siamo qua per supportarli, per aiutarli ad alzare la voce e farsi ascoltare.
00:52L'ipoparatiroidismo cronico è una condizione endocrina che attualmente interessa circa 10.000 persone in Italia, comportando spesso nei pazienti una serie di complicazioni gravi e potenzialmente letali a breve e lungo termine.
01:20cioè una crisi di contrattura di tutti i nostri muscoli che ci può portare alla morte. Poi c'è un'alterazione proprio delle nostre funzioni neuronali.
01:30Quindi abbiamo tante persone in Italia e questo noi dobbiamo considerare che non possiamo negare più loro una condizione migliore di vita che non leda così tanto la loro qualità di vita, la loro capacità di lavorare.
01:44Ci sono diversi nuovi farmaci in parte in sperimentazione ma in parte anche già approvati. Attualmente uno di questi, che è quello in fase più avanzata, diciamo, è in fase di discussione presso AIFA per capire se sarà rimborsabile per i pazienti o quantomeno per i pazienti più bisognosi.
02:07Il convegno promosso da Appi e Ascendis Pharma ha rappresentato un'occasione di dialogo tra istituzioni, clinici e pazienti per far luce sul futuro dell'ipoparatiroidismo con l'obiettivo di trovare delle risposte concrete alle attuali esigenze cliniche e terapeutiche legate alla gestione della patologia.
