Ces thérapies géniques qui rendent la vue aux aveugles

Europe 1

Tous les matins après le journal de 8h30, Emmanuelle Ducros dévoile aux auditeurs son «Voyage en absurdie», du lundi au jeudi. Retrouvez "Voyage en absurdie" sur : http://www.europe1.fr/emissions/chronique-en-absurdie

Transcript

00:00Emmanuelle Ducrot, bonjour Emmanuelle !

00:02Bonjour Lionel !

00:04Des nouvelles enthousiasmantes des thérapies géniques, un essai mené aux Etats-Unis,

00:09nous dites-vous, avec un traitement expérimental, a pu réparer la vue de patients atteints de cécité héréditaire, c'est ça ?

00:16Oui, il s'agit d'un essai qui a été mené sur 14 patients qui souffrent de déficience visuelle d'origine génétique.

00:22C'est un essai qui a été mené par l'Institut de génomique oculaire de Massachusetts

00:26et par des chercheurs de plusieurs grandes universités, dont la faculté de médecine de Harvard.

00:31Les résultats sont intéressants parce qu'il y a eu une amélioration significative de la vision de la plupart des patients après 3 mois,

00:37sans effet secondaire grave.

00:39Des patients qui ne voyaient pas du tout ont pu, par exemple, distinguer des couleurs ou des lumières.

00:47Et comment ça marche ? Pardonnez-moi, comment ça marche Emmanuelle ? Pardonnez-moi.

00:49Les chercheurs ont utilisé une technique dont je vous parle assez souvent ici,

00:52celle de l'édition du génome avec des ciseaux moléculaires CRISPR-Cas9.

00:56C'est une technique qui a valu un prix Nobel à deux chercheuses, dont une française, Emmanuelle Charpentier,

01:00et donc à sa collègue Jennifer Doudna, une américaine.

01:03C'était en 2020.

01:04La méthode permet de réarranger les séquences du génome avec des enzymes,

01:08exactement comme on édite un texte, une chronique, celle-ci par exemple,

01:12pour faire taire des caractéristiques, ou au contraire, pour en exprimer d'autres.

01:16Je vous en parle souvent ici, parce que ça ouvre des perspectives fantastiques

01:19pour obtenir des plantes résistantes aux maladies.

01:22Ce qui pourrait faire baisser considérablement les usages de pesticides.

01:25Et bien cette technique pourra aussi être utilisée pour réparer les humains.

01:29Là, on a injecté une solution contenant les composants d'édition génétique CRISPR

01:34sous la rétine d'un des yeux des patients, à des doses plus ou moins fortes,

01:38et elle a réparé une mutation du génome problématique

01:41qui empêche la rétine de fonctionner correctement.

01:44Alors on le fait pour l'instant sous un seul oeil,

01:46pour pouvoir bien évaluer les progrès et la sécurité de la technique.

01:49Est-ce que cela peut être généralisé, Emmanuelle ?

01:51Alors la thérapie, elle est expérimentale,

01:53les résultats doivent être encore reproduits sur un groupe plus large de personnes,

01:57mais il y a des éléments vraiment notables.

01:59Lorsque les premiers patients de l'étude ont été traités, c'était en 2020,

02:03c'était la première fois dans l'histoire médicale qu'un médicament d'édition génétique

02:06à base de cette technique CRISPR-Cas9 était inséré directement dans le corps humain vivant.

02:11Vous voyez, en quatre ans, on a fait des progrès incroyables,

02:14et on a pu voir aussi, c'est important, que ça ne provoque pas de réaction en chaîne

02:17sur le reste du génome.

02:19C'était une crainte, c'est en fait parfaitement ciblé.

02:21Mais dites-moi, j'ai l'impression que ça ouvre des horizons fantastiques, non ?

02:24Ah oui, alors les chercheurs préviennent que ça n'est pas encore la panacée

02:27en l'état actuel des choses, mais la technique progressera encore,

02:30et elle va maintenant être testée pour devenir un médicament homologué.

02:34Les dégénérescences rétiniennes et héréditaires

02:36sont l'une des principales causes de cécité dans le monde.

02:38Alors effectivement, ça ouvre des espoirs extraordinaires,

02:41mais au-delà de ça, avec ces techniques qui sont souples,

02:43qui sont légères, qui sont rapides et qui sont peu chères,

02:46ce sont des centaines de maladies génétiques rares, orphelines,

02:50qui pourront trouver des traitements à l'avenir.

02:52Passionnant, merci Emmanuel Ducrot.

02:54A lundi, demain c'est Eugénie Bastiais qui sera à votre place.

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