La Revolución Nano: Erradicando la Crisis de las Enfermedades Huérfanas

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Imagina un mundo donde las enfermedades raras no son intratables. NANOSPRESSO hace realidad la medicina personalizada, llevando esperanza directamente a los pacientes.
Los altos costos y la fabricación compleja no deberían interponerse entre los pacientes y los tratamientos que salvan vidas. Descubre cómo NANOSPRESSO está descentralizando la producción de fármacos.
Del laboratorio a la cabecera del paciente, NANOSPRESSO está transformando la forma en que combatimos las enfermedades. Este proyecto innovador lleva terapias personalizadas a quienes más las necesitan.
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00:00La promesa de enanos preso.

00:02En todo el mundo, millones sufren en silencio,

00:05luchan contra lo que se conoce como enfermedades huérfanas.

00:09Condiciones tan raras que las compañías farmacéuticas

00:12a menudo ven pocos incentivos comerciales para desarrollar tratamientos,

00:16aquí es donde entra en juego la nanomedicina.

00:19Un campo que trabaja a una escala increíblemente pequeña.

00:23Dentro de este ámbito, los terapéuticos de ácidos nucleicos,

00:27como el arm mensajero o el ADN,

00:29ofrecen un nivel de precisión sin precedentes.

00:33Piensa en ellos como instrucciones genéticas

00:35capaces de corregir o silenciar las proteínas defectuosas

00:39que causan tantas enfermedades.

00:41Estas LNPS son diminutas cápsulas grasas

00:45que envuelven los ácidos nucleicos, protees

00:47y facilitando su entrada en las células.

00:50Son las llaves maestras diseñadas para cerraduras específicas

00:53dentro de nuestras células.

00:55Individualmente, estas enfermedades afectan a pocos,

00:58pero en conjunto.

01:00El número de pacientes es asombroso,

01:02aunque no se detallan aplicaciones específicas de nanospreso

01:05para enfermedades neurodegenerativas.

01:08La tecnología subyacente de los terapéuticos de ácidos nucleicos

01:12tiene un inmenso potencial aquí.

01:14Por ejemplo, se ha utilizado para silenciar la producción de proteínas patógenas

01:18en afecciones como la amiloidosis hereditaria por transtiretina,

01:23que puede tener manifestaciones neurológicas.

01:26El fármaco aprobado Patisirán ya usa el LNPS

01:30para administrar un pequeño ARN de interferencia para esta afección.

01:35Además, las terapias con oligonucleótidos antisentido,

01:38otro tipo de ácido nucleico-terapéutico,

01:40se están desarrollando para enfermedades neurodegenerativas hereditarias,

01:45hacer que atraviesen las membranas protectoras y casi impermeables de nuestras células

01:51ha sido una barrera formidable.

01:53Incluida una amplia gama de afecciones neurodegenerativas

01:57causadas por anomalías genéticas o desregulación de proteínas,

02:01imagina una cafetera de alta tecnología,

02:04pero en lugar de café usa instrucciones genéticas,

02:07en lugar de leche usa nanopartículas lipídicas protectoras.

02:11Con esta máquina,

02:12Un farmacéutico hospitalario puede preparar al instante y personalmente

02:17un expreso de nanomedicina para cada paciente,

02:20entregando las instrucciones precisas que su cuerpo necesita.

02:23Esto contrasta con las grandes fábricas

02:25que producen un solo tipo de mezcla para todo el mundo.

02:29De esta manera,

02:30incluso aquellos con un gusto muy raro,

02:32una enfermedad huérfana.

02:34Pueden tener su café personalizado,

02:36fresco y disponible exactamente cuando y donde lo necesiten.

02:40Esta flexibilidad no se limita a las enfermedades huérfanas,

02:45podría extenderse a la oncología personalizada

02:48y al combate de patógenos emergentes.

02:50Solo en la Unión Europea,

02:5236 millones de personas viven con una enfermedad rara,

02:56a menudo sin opciones de tratamiento disponibles.

02:59Esta sombría realidad se debe a los costos de desarrollo astronómicos,

03:04la fabricación compleja y los estrictos requisitos regulatorios.

03:08Pero, ¿y si pudiéramos cambiar el panorama?

03:11¿Y si pudiéramos hacer que los tratamientos altamente específicos

03:15y que cambian la vida estuvieran disponibles fácilmente?

03:19Incluso para las afecciones más raras,

03:21el desafío.

03:23Estas poderosas moléculas son grandes,

03:25tienen carga negativa y son increíblemente delicadas.

03:28Aquí es donde interviene Nanospresso,

03:31un proyecto cuyo propio nombre evoca la conveniencia de preparar café en casa.

03:36Su misión, democratizar el acceso a tratamientos personalizados

03:40para enfermedades raras y otras afecciones,

03:44haciéndolos disponibles y asequibles para los sistemas de salud de todo el mundo.

03:48Nanospresso propone un cambio de paradigma,

03:51descentralizando la producción de nanomedicinas basadas en ácidos nucleicos.

03:55En lugar de vastas fábricas centralizadas,

03:59el modelo Nanospresso permite a los farmacéuticos hospitalarios

04:02ensamblar tratamientos a medida directamente en el hospital,

04:06incluso junto a la cama del paciente.

04:08¿Cómo?

04:08Mediante la integración perfecta de la microfluídica avanzada tecnología

04:13que mezcla líquidos con precisión en pequeños canales

04:16con plataformas de ingeniería de nanopartículas infídicas LNPS,

04:21Nanospresso se centra en cuatro pilares clave.

04:24Primero, tratamientos de alta precisión.

04:27Los terapéuticos de ácidos nucleicos ofrecen soluciones altamente específicas

04:32al dirigirse a las anomalías proteicas que son la raíz de muchas afecciones,

04:36incluidas las enfermedades raras y el cáncer.

04:39También permiten vacunas adaptables, como se vio con las variantes de COVID-19.

04:45Segundo, abordar los desafíos actuales.

04:47A pesar de su potencial, estos tratamientos se han visto obstaculizados por los altos costos,

04:53la fabricación compleja, la falta de incentivos comerciales para enfermedades raras

04:58y los difíciles procesos de aprobación y reembolso.

05:01Es como tener un coche de carreras increíble, pero con un precio exorbitante y pocas gasolineras.

05:07Tercero, la producción personalizada en el hospital.

05:11Los ácidos nucleicos, a pesar de las variaciones en la secuencia,

05:14comparten una similitud molecular fundamental,

05:18lo que los hace ideales para la producción basada en plataformas en las farmacias hospitalarias locales.

05:24Esto permite crear tratamientos únicos y específicos para el paciente,

05:29precisamente donde se administra la atención.

05:32Finalmente, la democratización del acceso.

05:35El modelo nanospreso combina los terapéuticos de ácidos nucleicos

05:39con estas plataformas de administración de nanomedicinas

05:43para ofrecer un nuevo paradigma de terapias rápidas y personalizadas producidas en el punto de atención.

05:49Esto no solo mejora la accesibilidad para los pacientes con enfermedades raras,

05:54sino que también podría beneficiar a las regiones de bajos ingresos.

05:58Si bien destaca las enfermedades huérfanas,

06:01muchas afecciones neurodegenerativas entran en esta categoría,

06:05a menudo con bases genéticas que causan problemas de proteínas en el cerebro o el sistema nervioso.

06:11Dada la versatilidad de nanospreso en la producción de nanomedicinas personalizadas de ácidos nucleicos,

06:17su capacidad para crear tratamientos personalizados en el punto de atención podría acelerar

06:23significativamente el acceso a estas terapias.

06:26En esencia, la plataforma nanospreso podría ser el eslabón crucial para llevar las innovadoras terapias genéticas

06:34y de arna a los pacientes con enfermedades neurodegenerativas que actualmente carecen de

06:39opciones de tratamiento debido a su rareza o complejidad.

06:43Mania Explainers

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