Frieri (Moscati di Avellino) ‘con nuove cure orali per Epn migliora efficacia e autonomia’

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Negli ultimi anni, il panorama terapeutico dell’emoglobinuria parossistica notturna (EPN) si è profondamente evoluto grazie all’introduzione di farmaci con nuovi target e modalità di somministrazione. Una nuova opzione terapeutica permette oggi di controllare l’emolisi in modo completo; questo si traduce in una significativa riduzione della fatigue. Inoltre la disponibilità di una formulazione orale garantisce una maggiore comodità per i pazienti.

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00:00Attualmente il panorama terapeutico dell'emoglobina parossistica notturna diciamo come sappiamo

00:09negli ultimi anni si è e si sta progressivamente rivoluzionando grazie all'introduzione di

00:16nuove molecole che hanno differenti target di azione ma anche differenti vie di somministrazione.

00:22Sicuramente la somministrazione per os può essere estremamente diciamo pratica per il

00:28paziente perché questo permette chiaramente di essere più autonomi quindi avere anche una

00:37maggiore gestione della propria vita personale ma soprattutto permette al paziente magari di stare

00:43un pochettino più a casa perché comunque le somministrazione diciamo i farmaci che esistevano

00:49precedentemente necessitavano chiaramente delle infusioni presso l'ospedale e anche questo

00:54comportava soprattutto per i pazienti giovani un impatto sulla qualità della vita. Per quanto

01:00riguarda l'efficacia chiaramente l'introduzione di nuove molecole ha permesso diciamo di andare

01:09a bloccare la cascata del complemento a livello di target diversi in particolar modo sappiamo che

01:16gli inibitori prossimali rispondono anche a quello che era un ammet need fino a qualche anno fa che era

01:22l'anemia residua nei pazienti causati dall'emodisi extravascolare c3 mediata e quindi

01:28riusciamo in questo modo diciamo a a raccogliere a prendere un'altra fetta di pazienti che nonostante

01:35le terapie con anti c5 rimanevano ancora nemici questo permette quindi da un punto di vista di

01:43efficacia di essere appunto più efficaci soprattutto in quella che la risposta ematologica quindi di avere

01:51un incremento della concentrazione di emoglobina che nella maggior parte dei casi se non in quasi

01:55tutti i casi raggiunge comunque i valori normali e quindi questo come potete immaginare è un enorme

02:01vantaggio per il paziente il paziente si sente meglio e quindi ha anche una qualità di vita migliore

02:06migliore

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