Mucoviscidose : le Kaftrio, un traitement révolutionnaire, élargi aux enfants de 2 à 5 ans

Europe 1

24/09/2023

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00:00 - Europe 1, il est 6h35 et c'est aujourd'hui Alexis la 39e édition des Virades de l'Espoir.

00:05 - Événement organisé par l'association Vaincre la mucoviscidose,

00:09 avec des activités un peu partout dans le pays pour sensibiliser à la maladie.

00:13 Aujourd'hui en France ce sont près de 2000 patients,

00:16 soit près de 25% des personnes atteintes de la mucoviscidose

00:19 qui ne bénéficient pas d'un traitement innovant qui leur permettrait de vivre une vie plus légère.

00:24 Bonne nouvelle en revanche, plus de 500 enfants de 2 à 5 ans

00:27 vont pouvoir bénéficier dans le cadre d'un accès précoce aux médicaments CAF Trio.

00:32 La Haute Autorité de Santé a rendu un avis positif sur ce traitement révolutionnaire.

00:37 Écoutez David Fian, président de l'association Vaincre la mucoviscidose.

00:41 - Cette autorisation est une excellente nouvelle

00:44 car elle va permettre à des jeunes patients âgés de 2 à 5 ans

00:48 d'obtenir un traitement très efficace à un âge où normalement

00:53 les symptômes de la mucoviscidose ne sont pas encore trop marqués.

00:57 Ça va permettre de protéger davantage leur système respiratoire et leur système digestif.

01:02 Les études ont montré chez les enfants un peu plus âgés,

01:06 donc de 6 à 11 ans, une diminution des symptômes très typiques liés à la maladie,

01:13 c'est-à-dire des infections pulmonaires

01:15 qui peuvent aller jusqu'à des traitements antibiotiques très lourds par intraveineuse.

01:19 On voit s'éloigner aussi le risque à long terme bien sûr

01:22 d'avoir des lésions pulmonaires irréversibles

01:25 dont la conséquence finale est la grève pulmonaire, voire pire.

01:29 C'est aujourd'hui en tout cas des perspectives extrêmement favorables

01:32 pour une maladie qui est toujours aujourd'hui incurable.

01:34 - David Fion au micro de notre spécialiste santé Yasmina Kato.

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