Malattie rare: superare tempi lunghi di disponibilità dei farmaci

Roma, (askanews) - "I tempi di disponibilità dei farmaci sono un tema molto dibattuto e ancora di più nell'ambito delle malattie rare. Spesso questi tempi sono lunghi a causa di un disallineamento tra i dati prodotti dalle aziende e gli standard ai quali le autorità regolatorie si rifanno nelle loro valutazioni. Un modo per superare questo disallineamento e speriamo di accorciare i tempi, potrebbe essere un percorso adattativo di disponibilità di questi farmaci, cioè un percorso che consenta di mettere a disposizione i farmaci, se il rapporto beneficio-rischio lo consente, a condizione che vengano generati nuovi dati alla luce dei quali poi si possono fare ulteriori valutazioni. Questo consente, e già si fa un po' in altri Paesi, di accorciare i tempi pur gestendo l'incertezza che può a volte esistere nella generazione dei dati per le malattie rare. Per raggiungere questo obiettivo è fondamentale coinvolgere i pazienti, ascoltare il loro punto di vista per capire che cosa è veramente importante per loro nella vita con la malattia".A segnalare ad askanews un possibile percorso per abbreviare i tempi di disponibilità dei farmaci è Francesca Caprari, Market Access di ALEXION AstraZeneca Rare Disease - azienda che supporta 20 studi clinici per registri e trial in Italia in diverse malattie rare - intervenuta alla Convention MonitoRare organizzata da UNIAMO-Federazione Italiana Malattie Rare, nel corso della quale è stato presentato il Rapporto MonitoRare 2022 sulla condizione delle persone con malattia rara in Italia.